經(jīng)過4年的深度回調(diào)，港股創(chuàng)新藥開始了絕地反擊，多只港股創(chuàng)新藥ETF的年內(nèi)漲幅突破50%，領(lǐng)跑ETF市場。
這背后，中國創(chuàng)新藥企研發(fā)實(shí)力的跨越式提升、加速出海是核心推動力。無論是2025 ASCO年會上，國產(chǎn)新藥入選數(shù)量再創(chuàng)新高；還是在剛剛結(jié)束的第62屆歐洲腎臟協(xié)會大會（ERA 2025）上，以云頂新耀為代表的中國創(chuàng)新藥企大放異彩，均能佐證這一點(diǎn)。
可以預(yù)見，在這波反轉(zhuǎn)行情中，情緒主導(dǎo)終將讓位于基本面這一核心因子。換句話說，長遠(yuǎn)來看，分化仍將繼續(xù)，不僅是資本越來越挑剔，就連全鏈條支持政策真正利好的，也只會是具備創(chuàng)新力的企業(yè)。典型如憑借對腎病藍(lán)海賽道的洞察與前瞻布局，掀起一場腎病治療革命的云頂新耀。
在ERA 2025這場全球頂級學(xué)術(shù)盛會上，云頂新耀旗下耐賦康?（布地奈德腸溶膠囊）尤為引人注目，展示9項(xiàng)最新研究，其中包括8項(xiàng)口頭報告和1項(xiàng)電子壁報；與此同時，云頂新耀擁有全球權(quán)益并自主臨床開發(fā)的新型共價可逆BTK抑制劑EVER001，也攜1b/2a期臨床試驗(yàn)積極結(jié)果首次亮相ERA，進(jìn)行集中口頭報告。
受此催化，當(dāng)6月9日港股醫(yī)藥板塊徹底沸騰之際，云頂新耀放量大漲14.48%，收報54.55港元，成交額超6億元，漲幅領(lǐng)跑整個18A板塊。
截至11日，云頂新耀收報54.7港元，依然維持在高位，這表明市場對公司腎病管線布局的價值高度認(rèn)可。
更重要的是，隨著腎病管線梯隊(duì)成型、加速釋放潛力，以mRNA腫瘤疫苗為代表的自研管線順利推進(jìn)，云頂新耀兩把利劍齊出鞘，不僅深挖腎病護(hù)城河，更昭示著一家Biopharma的質(zhì)變臨界點(diǎn)已經(jīng)到來。
這意味著，在貝塔與阿爾法的共振之下，云頂新耀的空間將進(jìn)一步打開。
一
千億藍(lán)海：腎病賽道的前瞻落子
當(dāng)不少藥企巨頭扎堆腫瘤紅海之際，云頂新耀已經(jīng)以腎病為支點(diǎn)，“撬動”一片真正的藍(lán)海。
無論是IgA腎病還是原發(fā)性膜性腎?。╬MN），患者群體規(guī)模均十分龐大，但在耐賦康?之前，IgA腎病全球并無獲批的對因治療藥物，pMN至今仍未有新藥獲批。而傳統(tǒng)療法僅能延緩而非阻斷腎功能衰退，且有諸多副作用限制。這幾點(diǎn)，決定了腎病領(lǐng)域的藍(lán)海屬性。
而在IgA賽道2023年大額并購爆發(fā)之前，云頂新耀早在2019年便洞察到了IgA腎病領(lǐng)域的巨大市場潛力，提前戰(zhàn)略落子，引進(jìn)耐賦康?。
戰(zhàn)略高度前瞻的同時，云頂新耀對腎病疾病內(nèi)在價值的深刻洞察，更為人稱道。
以IgA腎病為例，這是全球最常見的原發(fā)性腎小球腎炎。從流行病數(shù)據(jù)來看，IgA腎病具有顯著的人種差異。亞洲國家發(fā)病率明顯高于歐洲、美洲及非洲等國家，而在亞洲國家中，中國和日本的發(fā)病率又是最高的。數(shù)據(jù)顯示，在我國，IgA腎病是發(fā)病率最高的原發(fā)性腎小球疾病，目前患者人數(shù)約500萬，且每年新增確診患者超過10萬人。
這意味著，云頂新耀在引進(jìn)耐賦康?權(quán)益之后，通過商業(yè)化戰(zhàn)略布局獲得最大的患者群體，目前公司預(yù)計耐賦康?的銷售峰值為50億元，在一片藍(lán)海中尋獲到了最藍(lán)的領(lǐng)域。
原發(fā)性膜性腎病也是如此。作為僅次于IgA腎病的原發(fā)性腎小球腎炎，pMN中國患者近200萬例，美國、歐洲、日本等國家總患者病例超22萬。數(shù)據(jù)顯示，如果不治療，14%的持續(xù)性腎病綜合征患者在5年時可能發(fā)生腎衰竭，35%在10年時發(fā)生，41%在15年時發(fā)生。
整體來看，云頂新耀在腎病領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局邏輯清晰且直擊痛點(diǎn)：
瞄準(zhǔn)千億藍(lán)海，構(gòu)建管線矩陣。以耐賦康?（IgA腎?。VER001（原發(fā)性膜性腎病、IgA腎病、微小病變性腎病、局灶節(jié)段性腎小球硬化和狼瘡性腎炎等疾病）為核心，覆蓋約1000萬腎小球疾病患者，形成全球最全腎病創(chuàng)新藥組合。
來源：云頂新耀官網(wǎng)
更重要的是，高效推進(jìn)，搶占臨床及中國市場高地。耐賦康?已成為首個且唯一獲得美國、中國和歐洲完全批準(zhǔn)的IgA腎病對因治療新藥，并于2025年開始執(zhí)行醫(yī)保報銷政策，擁有2-3年醫(yī)保獨(dú)占期，加速邁向50億銷售峰值，成為腎科的新一代重磅產(chǎn)品。
EVER001不僅有望率先打破pMN領(lǐng)域的治療困境，且憑借突出的療效、安全性，展現(xiàn)出新一代共價可逆BTK抑制劑的BIC（Best-in-Class，同類最佳）潛力，出海潛力巨大。
可以說，云頂新耀劍鋒所指，皆是藍(lán)海。
二
破局者：掀起腎病治療革命
耐賦康?
以耐賦康?為始，云頂新耀正在掀起一場腎病治療革命。
耐賦康?的誕生，既讓云頂新耀獲得了在全球腎科疾病領(lǐng)域先發(fā)優(yōu)勢，更標(biāo)志著IgA腎病從支持性治療邁入對因治療時代。其核心突破在于：
· 源頭狙擊：作為全球唯一IgA腎病的對因治療藥物，耐賦康?通過特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機(jī)制上游階段，能減少50%腎功能下降，延緩超過10年進(jìn)展至透析或腎移植。
由于IgA腎病好發(fā)于青壯年，若不加以有效干預(yù)，絕大多數(shù)患者在預(yù)期壽命內(nèi)均可能進(jìn)展至終末期腎?。‥SRD），給患者及其家庭、社會均帶去沉重負(fù)擔(dān)。因此，早期診斷和及時干預(yù)至關(guān)重要。此前，耐賦康?的真實(shí)世界研究，也證明了IgA腎病患者如果能夠盡早使用對因治療藥物，可以延緩腎功能的進(jìn)一步惡化。
· 中國優(yōu)勢：正如前文所說，亞洲IgA腎病患病率遠(yuǎn)高于世界其他地區(qū)，在IgA腎病患者中，亞洲人群進(jìn)展為終末期腎病的風(fēng)險相較于其他人群高56%。并且，中國患者疾病進(jìn)展快，預(yù)后差。NefIgArd中國亞組數(shù)據(jù)顯示了耐賦康?在腎功能保護(hù)、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面，擁有比全球研究中數(shù)值上更好的療效。
臨床研究顯示，中國患者eGFR（估算腎小球?yàn)V過率）保留效果優(yōu)于全球數(shù)據(jù)——腎功能衰退減少66%（全球50%），預(yù)計延緩?fù)肝鰰r間12.8年。
· 一線基石治療地位：基于對IgA腎病發(fā)病機(jī)制的深入理解，《2024版KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實(shí)踐指南（公開審查版）》新增對耐賦康?的推薦。因?yàn)槟唾x康?是迄今為止唯一被證明可降低致病性IgA和IgA免疫復(fù)合物水平的治療方法。耐賦康?由此成為全球首個且唯一被KDIGO指南推薦的對因治療藥物，充分肯定耐賦康?一線基石治療地位。
日前，耐賦康?也被納入2025版《中國成人IgA腎病及IgA血管炎臨床實(shí)踐指南（預(yù)審版本）》，國內(nèi)指南和KDIGO指南草案基本同步，強(qiáng)調(diào)“對因治療、盡早治療、全部治療”。
并且，耐賦康?已經(jīng)獲得了國內(nèi)外監(jiān)管的完全批準(zhǔn)，取消了對蛋白尿水平的限制，適用于所有“具有疾病進(jìn)展風(fēng)險的原發(fā)性IgA腎病成人患者”，能夠覆蓋更多的IgA腎病患者。
來源：云頂新耀官網(wǎng)
可以看到，得益于臨床實(shí)力，耐賦康?倍受監(jiān)管、指南認(rèn)可，這為其在2030年達(dá)成50億銷售峰值目標(biāo)提供了堅實(shí)的底氣。
而此次，耐賦康?于ERA 2025公布的最新研究，9項(xiàng)報告涵蓋了從療效預(yù)測標(biāo)志物到不同診斷時間、基線腎功能水平患者的療效評估，以及長期治療的可持續(xù)性分析，特別是對作用機(jī)制和安全性的探討，為“對因治療、盡早治療、全部治療”IgA腎病全新管理策略提供全方位循證支持，從改變IgA腎病治療格局走向重塑治療標(biāo)準(zhǔn)。
具體來說，在“對因治療”方面，兩項(xiàng)最新研究進(jìn)一步揭示了耐賦康?通過靶向腸道調(diào)節(jié)，能顯著降低致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）、IgG抗IgA抗體及免疫復(fù)合物水平，并發(fā)現(xiàn)Gd-IgA1或多聚IgA最初兩個月內(nèi)的變化與降蛋白尿效果具有相關(guān)性，為其對因治療提供了更多證據(jù)。
對此，北京大學(xué)第一醫(yī)院呂繼成教授表示，既往研究已證實(shí)，耐賦康?作用于第一重打擊，顯著降低血Gd-IgA1水平，最新的研究則提示，其在“四重打擊”中第一、二、三重打擊均有積極作用，最終實(shí)現(xiàn)減少50%的腎功能惡化。
在“盡早治療”方面，耐賦康?兩項(xiàng)關(guān)于IgA腎病早期治療的研究進(jìn)一步為其早期治療策略，提供了更充分的證據(jù)。
在一項(xiàng)NefIgArd研究子分析中，研究發(fā)現(xiàn)無論確診時間長短，耐賦康?均較安慰劑組更顯著降低蛋白尿、保護(hù)腎功能，且在確診時間較短（<0.6年）的患者中eGFR獲益更明顯。
對此，四川大學(xué)華西醫(yī)院付平教授表示，這一發(fā)現(xiàn)提示，盡早采用對因治療策略能夠更有效地遏制IgA腎病的病理進(jìn)程，從而減少不可逆的腎單位丟失。
另一項(xiàng)前瞻性研究則聚焦于IgA腎病患者尿液中炎癥相關(guān)生物標(biāo)志物的變化，根據(jù)患者診斷時間的長短進(jìn)行分組分析，結(jié)果顯示，耐賦康?對近期診斷和既往診斷IgA腎病患者尿液中抗炎介質(zhì)（CLU）存在不同影響，提示在近期診斷的患者中表現(xiàn)出更顯著的保護(hù)作用。
對此，付平教授表示，該研究具有一定的創(chuàng)新性，為臨床醫(yī)生提供了新的治療思路，即對于確診6個月內(nèi)的IgA腎病患者，早期使用耐賦康?除了降低致病性IgA的產(chǎn)生，還可能更有利于控制炎癥反應(yīng)，減緩疾病進(jìn)展。
最后是在“全部治療”方面，耐賦康?的最新研究也為該策略提供了新的臨床證據(jù)。
其中一項(xiàng)研究目的是評估耐賦康?在不同基線eGFR患者中的有效性，結(jié)果顯示，在2年的研究期間，無論基線eGFR水平如何，9個月的耐賦康?治療均可降低蛋白尿、保護(hù)腎功能。
同時，在基線eGFR較低和較高的患者中，耐賦康?在9、12和24個月時相對于安慰劑組均顯著降低蛋白尿，且在12個月時（停藥3個月后）降幅達(dá)到最大。
對此，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院徐鋼教授表示，這一發(fā)現(xiàn)打破了傳統(tǒng)治療對于腎功能閾值的限制，為臨床治療提供了更廣泛的適用范圍。
而在另一項(xiàng)分析伴不同病理表現(xiàn)的IgA腎病患者的治療獲益的研究中，結(jié)果顯示，9個月的治療可以有效降低蛋白尿，尤其對腎臟病理表現(xiàn)伴有E1和/或C1的患者效果更顯著，提示這兩種活動性病變可以積極使用耐賦康?治療，且在隨訪期間所有患者的eGFR保持持續(xù)穩(wěn)定。
徐鋼教授表示，耐賦康?對不同基線eGFR水平和不同病理改變的患者均有腎功能保護(hù)價值，為臨床醫(yī)生提供了新的治療思路和選擇。未來，臨床醫(yī)生應(yīng)落實(shí)到確診即啟動對因治療，使所有患者從最佳治療中保護(hù)更多腎功能，從而改善整體預(yù)后。
上述最新研究進(jìn)一步鞏固了耐賦康?的一線基石治療地位，也將有助于耐賦康?放量，加速解鎖50億峰值的成就。
新一代共價可逆BTK抑制劑EVER001
EVER001則正成為pMN領(lǐng)域的“游戲規(guī)則改變者”。這主要體現(xiàn)在以下幾點(diǎn)：
截至2024年12月17日，EVER001的1b/2a期臨床數(shù)據(jù)證明其具有治療以蛋白尿?yàn)樘卣鞯淖陨砻庖咝阅I小球疾病的潛力。
1· 療效優(yōu)異：
免疫學(xué)完全緩解：相對于基線，抗-PLA2R自身抗體最小二乘法（LS）幾何平均值在12周時低劑量組和高劑量組分別下降62.1%和87.3%，而在24周時兩組降幅均增至93%左右。24周時，76.9%的低劑量組和81.8%的高劑量組患者已達(dá)到免疫學(xué)完全緩解。
2·臨床緩解：24小時蛋白尿LS幾何平均值在36周時，低劑量組相較于基線下降78.0%，并在治療結(jié)束16周后（第52周）仍維持在這一水平，36周時69.2%的低劑量組患者達(dá)到了臨床緩解。高劑量組在24周即出現(xiàn)蛋白尿70.1%的下降，其中80.0%的患者已達(dá)到臨床緩解。兩個劑量組的患者在治療期間均保持了腎功能的穩(wěn)定。
· 安全性破局：大多數(shù)不良反應(yīng)為1級或2級，且未觀察到傳統(tǒng)BTK抑制劑典型的不良反應(yīng)，也沒有嚴(yán)重的肝毒性，憑借共價可逆設(shè)計實(shí)現(xiàn)高選擇性靶向。
作為新一代共價可逆BTK抑制劑，EVER001展現(xiàn)出的BIC潛力，使其成為云頂新耀撬動全球BD的重磅籌碼，尤其是當(dāng)BTK抑制劑在自免領(lǐng)域硝煙再起之際。
來源：云頂新耀官網(wǎng)
盡管BTK靶點(diǎn)問世于90年代，但BTK抑制劑依然在當(dāng)打之年，全球研發(fā)一直在升溫，從一代到三代，跨越腫瘤入局自免。比如諾華近期在國內(nèi)申報上市的remibrutinib，率先進(jìn)入慢性蕁麻疹治療領(lǐng)域。作為一款高選擇性共價結(jié)合口服BTK抑制劑，諾華預(yù)計remibrutinib的峰值銷售額將超過30億美元。
除此之外，自2023年以來，腎病新藥倍受大藥企青睞，諾華35億美元收購Chinook、Vertex49億美元收購Alpine、渤健18億美元收購HI-Bio，也均能為EVER001的BD價值提供很好的參考。
對于云頂新耀來說，BD會加速EVER001的全球研發(fā)，這無疑會放大其分子價值，同時更能為全球超1000萬腎小球疾病患者，提供更多治療選擇，帶去更多希望。
與此同時，云頂新耀的腎病管線布局并未止于創(chuàng)新藥，還有Gd-IgA1診斷試劑，致力于打造腎病診療一體化生態(tài)圈，預(yù)計在2026年獲批上市。相比腎活檢手術(shù)，這能極大提高患者的依從性，從而提升IgA腎病等的診斷率，加速其藥物放量。
三
雙輪驅(qū)動
全球化Biopharma雛形初現(xiàn)
種種跡象表明，針對腎病藍(lán)海賽道的深刻洞察和前瞻布局，正在使云頂新耀發(fā)生質(zhì)變。
更重要的是，公司正在下一盤大棋，引進(jìn)藍(lán)海管線高效商業(yè)化的同時，快速推進(jìn)自研技術(shù)平臺與管線的開發(fā)，劍指成為一家能夠出海、搭建全球化能力的biopharma，并且接下來催化密集空間廣闊。
來源：云頂新耀官網(wǎng)
商業(yè)基本盤中，耐賦康?加速放量趨勢明確，依嘉?（依拉環(huán)素）銷量延續(xù)快速增長，頭孢吡肟-他尼硼巴坦的新藥預(yù)計今年遞交上市申請，伊曲莫德（VELSIPITY?）中國大陸獲批在即，其瞄準(zhǔn)的同樣是廣闊的自免藍(lán)海。
伊曲莫德是迄今為止在亞洲中重度潰瘍性結(jié)腸炎（UC）人群中唯一完成大樣本隨機(jī)對照關(guān)鍵性研究的UC先進(jìn)療法，無論在誘導(dǎo)期和維持期的治療均取得了積極結(jié)果。
UC患者規(guī)模群體同樣龐大。2023年全球潰瘍性結(jié)腸炎患者規(guī)模估計為500萬例，國內(nèi)患者在60萬左右。但與腎病一樣，治療手段有限，這是伊曲莫德的機(jī)會所在。
這意味著，同樣的藍(lán)海大單品策略，云頂新耀正快速復(fù)制到腎病之外的領(lǐng)域。
在研及擁有全球權(quán)益的管線中，EVER001正在高效推進(jìn)、海外授權(quán)潛力巨大；mRNA管線今年也將有重大節(jié)點(diǎn)。
對于云頂新耀來說，其在mRNA領(lǐng)域的布局和現(xiàn)有成果，即使放至全球范圍內(nèi)，也足夠前瞻。
來源：云頂新耀官網(wǎng)
其中，個性化腫瘤治療性疫苗EVM16于3月初完成首例患者給藥，預(yù)計年內(nèi)將有數(shù)據(jù)讀出；通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗EVM14已獲FDA臨床批件，成為云頂新耀首款自研進(jìn)入全球臨床階段的mRNA腫瘤治療性疫苗；自體生成CAR-T突破傳統(tǒng)療法局限，熱度漸起，云頂新耀的自體生成CAR-T項(xiàng)目正推進(jìn)至臨床前候選分子選擇階段。
mRNA腫瘤管線持續(xù)落地，云頂新耀堪稱中國創(chuàng)新藥企效率標(biāo)桿。以EVM14為例，從2月份提交FDA IND申報到3月份順利獲批，如此高效的結(jié)果，證實(shí)了云頂新耀的自主研發(fā)體系與全球監(jiān)管框架實(shí)現(xiàn)了高度適配。同時，這也得益于其AI技術(shù)賦能研發(fā)效率。
過去四年，云頂新耀已經(jīng)構(gòu)建起一個具有國際先進(jìn)水平的mRNA技術(shù)平臺，從抗原設(shè)計到遞送系統(tǒng)構(gòu)建再到工業(yè)化生產(chǎn)，具備全產(chǎn)業(yè)鏈的開發(fā)和制造能力。更重要的是，其AI+mRNA管線研發(fā)實(shí)力處于第一梯隊(duì)，這無疑會進(jìn)一步放大其mRNA技術(shù)平臺的潛力。
可以預(yù)見，隨著mRNA管線臨床研究的推進(jìn)、數(shù)據(jù)的披露，云頂新耀的天花板也會隨之打開。
俯瞰云頂新耀的管線布局戰(zhàn)略，腎病管線筑牢基本盤，迅速切入自免藍(lán)海，mRNA技術(shù)瞄準(zhǔn)腫瘤治療復(fù)發(fā)困局，可以說，每一步都是以破局者的姿態(tài)，為中國乃至全球患者治療史寫下新的注腳。
本文鏈接：http://jphkf.cn/news-14-10279-0.html解碼云頂新耀腎病野心：“單點(diǎn)爆破”到“全域覆蓋”的全球征途
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