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新型多功能基因編輯平臺面世

5個月前 來源:科技日報 觀看:102

美國賓夕法尼亞大學(xué)工程與應(yīng)用學(xué)院研究團(tuán)隊開發(fā)出一種新型基因編輯平臺——“最小通用遺傳擾動技術(shù)(mvGPT)”。這一平臺集成了基因精確編輯、基因表達(dá)激活與抑制等多重功能,為研究DNA功能原理、治療遺傳性疾病提供了有力工具。相關(guān)論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。MgL即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

研究團(tuán)隊解釋說,并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的錯誤,有些遺傳疾病,如Ⅰ型糖尿病,是由于某些基因表達(dá)過度或不足所致。以往若要同時糾正多個互不相干的遺傳異常,如編輯一個基因的同時抑制另一個基因的表達(dá),需要借助多種不同工具。他們希望打造一個既能精確有效地編輯DNA,還能調(diào)控基因表達(dá)的單一平臺,因此mvGPT應(yīng)運而生。MgL即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

mvGPT平臺將能夠修改DNA序列的“先導(dǎo)編輯器”、兩款分別用于增加或抑制基因表達(dá)的工具結(jié)合在一起。這些工具既能各司其職,又能協(xié)同作業(yè),展現(xiàn)出強(qiáng)大的綜合實力。MgL即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

研究團(tuán)隊在威爾森?。ɑ蛑袔в心軌?qū)е赂味範(fàn)詈俗冃缘耐蛔儯┗颊叩母渭?xì)胞上,測試了mvGPT的性能。結(jié)果顯示,mvGPT不僅成功編輯了患者的基因突變,還同時增加了與Ⅰ型糖尿病治療密切相關(guān)的基因的表達(dá),并有效抑制了與轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性相關(guān)的另一個基因的表達(dá)。在多次測試中,mvGPT均以極高的精確度完成了所有3項任務(wù),展示了其應(yīng)對復(fù)雜遺傳狀況的能力。MgL即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

研究團(tuán)隊表示,由于mvGPT占用的空間小于3個單獨工具所占用的總體空間,因此更容易被遞送到細(xì)胞內(nèi)。無論是mRNA鏈,還是用于傳遞基因編輯工具的病毒,均可作為mvGPT的遞送載體。接下來,他們計劃在患有其他遺傳疾病(如心血管疾?。┑膭游锬P椭?,進(jìn)一步測試mvGPT的效能。MgL即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

美國賓夕法尼亞大學(xué)工程與應(yīng)用學(xué)院研究團(tuán)隊開發(fā)出一種新型基因編輯平臺——“最小通用遺傳擾動技術(shù)(mvGPT)”。這一平臺集成了基因精確編輯、基因表達(dá)激活與抑制等多重功能,為研究DNA功能原理、治療遺傳性疾病提供了有力工具。相關(guān)論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。MgL即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

研究團(tuán)隊解釋說,并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的錯誤,有些遺傳疾病,如Ⅰ型糖尿病,是由于某些基因表達(dá)過度或不足所致。以往若要同時糾正多個互不相干的遺傳異常,如編輯一個基因的同時抑制另一個基因的表達(dá),需要借助多種不同工具。他們希望打造一個既能精確有效地編輯DNA,還能調(diào)控基因表達(dá)的單一平臺,因此mvGPT應(yīng)運而生。MgL即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com

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本文鏈接:http://jphkf.cn/news-2-242-0.html新型多功能基因編輯平臺面世

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