2025年6月18日,由復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的1類新藥蘆沃美替尼片(復(fù)邁寧?)在上海、北京、廣東、山東、江蘇、湖南等多個省市醫(yī)院開出首批處方,上海首位患者完成購藥。復(fù)邁寧?是中國首個且目前唯一同時獲批成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥(LCH)及組織細(xì)胞腫瘤、2歲及以上兒童青少年 I 型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)雙適應(yīng)癥的靶向藥物。多地首批處方開出標(biāo)志著這一創(chuàng)新藥物正式投入臨床使用,為相關(guān)腫瘤罕見病患者帶來高品質(zhì)的治療新選擇。
國產(chǎn)創(chuàng)新藥蘆沃美替尼片從獲批上市到全國多地開出首批處方,破除了罕見病從“無藥可醫(yī)”和“有藥難及”的雙重困境,切實(shí)提升了在罕見病患者中的藥物可及性,填補(bǔ)了國內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域的治療空白,具有里程碑意義。
圖:蘆沃美替尼片(復(fù)邁寧?)多地開出首批處方
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院整形外科主任醫(yī)師林曉曦教授表示:“蘆沃美替尼片此次正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段,不僅是本土創(chuàng)新藥在神經(jīng)纖維瘤?。∟F1)治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)零的突破,更是我國醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力的有力彰顯。我們期待蘆沃美替尼片能夠憑借扎實(shí)的臨床數(shù)據(jù),在真實(shí)世界中為更多中國患者帶來切實(shí)的健康福祉,惠及更多的中國患者。”
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院整復(fù)外科副主任醫(yī)師胡曉潔教授表示:“蘆沃美替尼的療效和安全性的藥物臨床研究數(shù)據(jù)令人鼓舞,為臨床治療提供了新的治療方案,為NF1患兒及其家庭帶來希望。”
1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)是一種罕見病,是常染色體顯性遺傳疾病。NF1疾病負(fù)擔(dān)較重,毀容、疼痛、運(yùn)動障礙、降低生活質(zhì)量,病情嚴(yán)重者甚至可危及生命。NF1呈現(xiàn)出家族遺傳性的特點(diǎn),是最常見的神經(jīng)纖維瘤病類型,占罕見病神經(jīng)纖維瘤病(NF)的96%。臨床數(shù)據(jù)顯示,約30%~50%的NF1患者經(jīng)全身影像學(xué)檢查可發(fā)現(xiàn)患有叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN),在兒童期生長迅速,可造成多種并發(fā)癥,且手術(shù)治療難以完全切除、復(fù)發(fā)率高[1],迫切需要開發(fā)相關(guān)靶向藥物,幫助患者以及家庭擺脫疾病痛苦。
蘆沃美替尼片是復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子靶向藥物,通過高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性,阻斷MAPK信號通路的異常激活,從而抑制腫瘤細(xì)胞增殖并誘導(dǎo)其凋亡。
從臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)來看,蘆沃美替尼療效確切,安全性可控,起效快,為臨床治療提供新選擇。Ⅱ期藥物臨床試驗(yàn)顯示,中位隨訪時間為15.1個月,最佳客觀緩解率(ORR)為60.5%,中位至緩解時間(TTR)4.7個月,且在安全性方面可控可耐受[2]。可見,蘆沃美替尼不僅快速起效,耐受性良好,且具有顯著的抗腫瘤活性。蘆沃美替尼為無法手術(shù)或不能通過手術(shù)獲得理想治療效果且又必須治療的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)患者提供了較理想的靶向藥物。
組織細(xì)胞腫瘤是一種罕見的惡性腫瘤,臨床表現(xiàn)差異很大,除具有一般腫瘤的侵襲性、轉(zhuǎn)移性等特點(diǎn)外,還因細(xì)胞起源和分化狀態(tài)不同而存在一些獨(dú)特特點(diǎn)。當(dāng)前,成人組織細(xì)胞腫瘤暫無標(biāo)準(zhǔn)的一線治療方案,治療方案的選擇取決于受累部位和病情嚴(yán)重程度,如成人LCH的治療包括化療、靶向治療等,但對于復(fù)發(fā)難治性病例,治療選擇有限。蘆沃美替尼的Ⅱ期臨床試驗(yàn)顯示,29例患者中客觀緩解率(ORR)達(dá)82.8%,中位至緩解時間僅2.9個月,且安全性良好,能顯著改善患者生存質(zhì)量[3]。
除上述適應(yīng)癥外,蘆沃美替尼還在開展針對低級別腦膠質(zhì)瘤、顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥的臨床試驗(yàn),未來有望覆蓋更多疾病領(lǐng)域。未來,復(fù)星醫(yī)藥也將在研發(fā)上持續(xù)投入,持續(xù)推動創(chuàng)新藥物納入國家醫(yī)保目錄,以進(jìn)一步降低患者用藥負(fù)擔(dān)。與此同時,復(fù)星醫(yī)藥積極參與公益項目,設(shè)立星愛121專項基金,通過“星芽”兒童罕見病關(guān)愛行動,救助貧困罕見病患兒。
參考文獻(xiàn):
1. Fisher MJ, et al. Management of neurofibromatosis type 1-associated plexiform neurofibromas. Neuro Oncol. 2022;24(11):1827-1844.
2. Jinhu Wang, Wenbin Li, Kang Zeng et al. ASCO 2025 ABS 10044.
3. Cao XX,Zhu Q,Zhen C, et al. EHA 2024 P559.
(本材料的目的在傳遞前沿消息,不構(gòu)成對任何藥物或診療方案的推薦和宣傳,非廣告用途)
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