2025年6月18日，由復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的1類新藥蘆沃美替尼片（復(fù)邁寧?）在上海、北京、廣東、山東、江蘇、湖南等多個省市醫(yī)院開出首批處方，上海首位患者完成購藥。復(fù)邁寧?是中國首個且目前唯一同時獲批成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）及組織細(xì)胞腫瘤、2歲及以上兒童青少年 I 型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）雙適應(yīng)癥的靶向藥物。多地首批處方開出標(biāo)志著這一創(chuàng)新藥物正式投入臨床使用，為相關(guān)腫瘤罕見病患者帶來高品質(zhì)的治療新選擇。
國產(chǎn)創(chuàng)新藥蘆沃美替尼片從獲批上市到全國多地開出首批處方，破除了罕見病從“無藥可醫(yī)”和“有藥難及”的雙重困境，切實(shí)提升了在罕見病患者中的藥物可及性，填補(bǔ)了國內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域的治療空白，具有里程碑意義。
圖：蘆沃美替尼片（復(fù)邁寧?）多地開出首批處方
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院整形外科主任醫(yī)師林曉曦教授表示：“蘆沃美替尼片此次正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，不僅是本土創(chuàng)新藥在神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)零的突破，更是我國醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力的有力彰顯。我們期待蘆沃美替尼片能夠憑借扎實(shí)的臨床數(shù)據(jù)，在真實(shí)世界中為更多中國患者帶來切實(shí)的健康福祉，惠及更多的中國患者。”
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院整復(fù)外科副主任醫(yī)師胡曉潔教授表示：“蘆沃美替尼的療效和安全性的藥物臨床研究數(shù)據(jù)令人鼓舞，為臨床治療提供了新的治療方案，為NF1患兒及其家庭帶來希望。”
1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)是一種罕見病，是常染色體顯性遺傳疾病。NF1疾病負(fù)擔(dān)較重，毀容、疼痛、運(yùn)動障礙、降低生活質(zhì)量，病情嚴(yán)重者甚至可危及生命。NF1呈現(xiàn)出家族遺傳性的特點(diǎn)，是最常見的神經(jīng)纖維瘤病類型，占罕見病神經(jīng)纖維瘤病(NF)的96%。臨床數(shù)據(jù)顯示，約30%～50%的NF1患者經(jīng)全身影像學(xué)檢查可發(fā)現(xiàn)患有叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN），在兒童期生長迅速，可造成多種并發(fā)癥，且手術(shù)治療難以完全切除、復(fù)發(fā)率高[1]，迫切需要開發(fā)相關(guān)靶向藥物，幫助患者以及家庭擺脫疾病痛苦。
蘆沃美替尼片是復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子靶向藥物，通過高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號通路的異常激活，從而抑制腫瘤細(xì)胞增殖并誘導(dǎo)其凋亡。
從臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)來看，蘆沃美替尼療效確切，安全性可控，起效快，為臨床治療提供新選擇。Ⅱ期藥物臨床試驗(yàn)顯示，中位隨訪時間為15.1個月，最佳客觀緩解率（ORR）為60.5%，中位至緩解時間（TTR）4.7個月，且在安全性方面可控可耐受[2]。可見，蘆沃美替尼不僅快速起效，耐受性良好，且具有顯著的抗腫瘤活性。蘆沃美替尼為無法手術(shù)或不能通過手術(shù)獲得理想治療效果且又必須治療的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）患者提供了較理想的靶向藥物。
組織細(xì)胞腫瘤是一種罕見的惡性腫瘤，臨床表現(xiàn)差異很大，除具有一般腫瘤的侵襲性、轉(zhuǎn)移性等特點(diǎn)外，還因細(xì)胞起源和分化狀態(tài)不同而存在一些獨(dú)特特點(diǎn)。當(dāng)前，成人組織細(xì)胞腫瘤暫無標(biāo)準(zhǔn)的一線治療方案，治療方案的選擇取決于受累部位和病情嚴(yán)重程度，如成人LCH的治療包括化療、靶向治療等，但對于復(fù)發(fā)難治性病例，治療選擇有限。蘆沃美替尼的Ⅱ期臨床試驗(yàn)顯示，29例患者中客觀緩解率（ORR）達(dá)82.8%，中位至緩解時間僅2.9個月，且安全性良好，能顯著改善患者生存質(zhì)量[3]。
除上述適應(yīng)癥外，蘆沃美替尼還在開展針對低級別腦膠質(zhì)瘤、顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥的臨床試驗(yàn)，未來有望覆蓋更多疾病領(lǐng)域。未來，復(fù)星醫(yī)藥也將在研發(fā)上持續(xù)投入，持續(xù)推動創(chuàng)新藥物納入國家醫(yī)保目錄，以進(jìn)一步降低患者用藥負(fù)擔(dān)。與此同時，復(fù)星醫(yī)藥積極參與公益項目，設(shè)立星愛121專項基金，通過“星芽”兒童罕見病關(guān)愛行動，救助貧困罕見病患兒。
參考文獻(xiàn)：
1. Fisher MJ, et al. Management of neurofibromatosis type 1-associated plexiform neurofibromas. Neuro Oncol. 2022;24(11):1827-1844.
2. Jinhu Wang, Wenbin Li, Kang Zeng et al. ASCO 2025 ABS 10044.
3. Cao XX,Zhu Q,Zhen C, et al. EHA 2024 P559.
（本材料的目的在傳遞前沿消息，不構(gòu)成對任何藥物或診療方案的推薦和宣傳，非廣告用途）
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